Un estudio de salud logró reducir en aproximadamente un 50% los niveles de colesterol LDL, conocido como “colesterol malo” y de triglicéridos en pacientes con trastornos lipídicos severos. CORTESIA: Magnific
Un ensayo clínico de fase 1 llevado a cabo por investigadores de la Clínica Cleveland demostró que una única infusión de una terapia experimental de edición genética con CRISPR-Cas9 logró reducir en aproximadamente un 50% los niveles de colesterol LDL, conocido como “colesterol malo” y de triglicéridos en pacientes con trastornos lipídicos severos.
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La durabilidad del efecto que se mantuvo durante al menos un año sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, según los resultados publicados el 28 de agosto en el New England Journal of Medicine y presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología de 2026.
El estudio, financiado por CRISPR Therapeutics, incluyó a 15 pacientes con hipercolesterolemia no controlada, hipertrigliceridemia o dislipidemia mixta que no respondían a la medicación convencional.
Los participantes recibieron una sola dosis intravenosa de CTX310, un tratamiento que utiliza nanopartículas lipídicas para transportar el mecanismo de edición genética hasta el hígado, donde desactiva el gen ANGPTL3.
Esta estrategia se basa en el hallazgo de que las personas con una mutación natural en dicho gen presentan niveles bajos de colesterol LDL y triglicéridos durante toda su vida, sin efectos adversos aparentes.
Entre los cuatro pacientes que recibieron la dosis más alta del tratamiento (0.8 mg/kg), los resultados al cabo de un año fueron particularmente notables: el colesterol LDL se redujo en un promedio del 52.5%, con descensos que alcanzaron hasta el 84.2% en algunos casos; los triglicéridos disminuyeron un 47.8%, con reducciones máximas del 77.6%; y los niveles de la proteína ANGPTL3 cayeron un 78.6%, llegando hasta el 89%.
“Lo que resulta convincente de esta actualización es que las reducciones en ANGPTL3, triglicéridos y LDL a partir de una sola infusión han persistido durante un año, lo que sugiere un efecto biológico duradero”, señaló el doctor Steven E. Nissen, investigador principal del estudio y director académico del Instituto del Corazón, Vascular y Torácico de la Clínica Cleveland.
Seguimiento a largo plazo
El tratamiento fue bien tolerado en todos los participantes, sin que se registraran eventos adversos graves relacionados con la terapia durante el año de seguimiento. Las reacciones adversas más comunes fueron leves y se limitaron a irritación en el lugar de la infusión.
‘Sin embargo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) recomienda un seguimiento de 15 años para todas las terapias de edición genética, con el fin de evaluar posibles efectos a largo plazo.
El doctor Luke Laffin, primer autor del estudio y cardiólogo de la Clínica Cleveland, destacó que “es alentador que no haya habido eventos de seguridad graves relacionados con CTX310 en el ensayo y durante el año posterior al tratamiento”.
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Aunque los resultados son prometedores, los investigadores advierten que se necesitan ensayos clínicos de mayor envergadura para confirmar la eficacia y seguridad del tratamiento.
Actualmente, se está llevando a cabo un ensayo de fase 1b con una dosis fija de 0.8 mg/kg en pacientes con dislipidemias refractarias.
El doctor Samarth Kulkarni, director ejecutivo de CRISPR Therapeutics, calificó los hallazgos como “una victoria bastante importante” en términos de eficacia.
